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利用 CRISPR/Cas9 系統(tǒng)可拯救失明小鼠
英國(guó) Nature Communications 雜志發(fā)表一項(xiàng)遺傳學(xué)重要研究成果，一種基因組編輯方法能夠阻止小鼠視網(wǎng)膜退化，進(jìn)而拯救失明小鼠。其所述方法利用了 CRISPR/Cas9 基因**系統(tǒng)，可適用于導(dǎo)致色素性視網(wǎng)膜炎（失明的主要原因）的各種潛在遺傳缺陷。 色素性視網(wǎng)膜炎無(wú)法醫(yī)治、不易覺(jué)察，對(duì)患者眼睛造成極大危害而且具有遺傳性。該病特征就是視網(wǎng)膜退化，但由于色素性視網(wǎng)膜炎可能由 60 多種基因的突變引起，因此，想要制定針對(duì)性療法來(lái)修復(fù)每一個(gè)具體的基因是非常困難的。
視網(wǎng)膜上包括視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞，而引起色素性視網(wǎng)膜炎的基因突變，首先會(huì)導(dǎo)致視桿細(xì)胞死亡，繼而引起視錐細(xì)胞死亡，*終導(dǎo)致患者失明。
美國(guó)國(guó)家眼科研究所研究人員吳志健（音譯）及同事此次并沒(méi)有去**引起基因突變的疾病，而是測(cè)試了一種保留視錐細(xì)胞的方法。他們使用了生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域*炙手可熱的「明星」技術(shù)——CRISPR/Cas9 系統(tǒng)，從而使決定視桿細(xì)胞身份的基因喪失功能，誘導(dǎo)視桿細(xì)胞獲得視錐細(xì)胞特征，使之能夠不受有害致病突變的影響。
實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，在 3 個(gè)視網(wǎng)膜退化小鼠模型中（總計(jì)有 30 只小鼠），該療法可以阻止視網(wǎng)膜退化并改善視覺(jué)。 這項(xiàng)研究表明，該方法可能適合用來(lái)**視網(wǎng)膜退化疾病，并且可能適用性廣泛，不受不同潛在遺傳突變的影響。
總編輯圈點(diǎn) 以前基因**一般是用病毒導(dǎo)入和替換目標(biāo)基因。CRISPR 的好處是它不引入外源基因，避免了相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)。但怎樣輸送 CRISPR 到目標(biāo)位置讓它生效，還是個(gè)艱巨的技術(shù)挑戰(zhàn)。此次在小鼠身上的進(jìn)展讓我們又樂(lè)觀了一點(diǎn)。我們不能確定未來(lái) CRISPR 是否會(huì)成為基因**的主要工具，但即使不是它，也會(huì)有合適的基因工具，徹底**我們現(xiàn)在束手無(wú)策的遺傳病，簡(jiǎn)單到像一次闌尾炎手術(shù)。
作者：張夢(mèng)然來(lái)源：丁香園
